Это было многоцентровое плацебо-контролируемое двойное слепое рандомизированное исследование фазы 3 в параллельных группах, проведенное в 24 клиниках Великобритании. Взрослые пациенты (в возрасте ≥18 лет) с оценкой общего состояния 0 или 1 по шкале Восточной объединённой онкологической группы (ECOG), с гистологически подтвержденной плевральной или перитонеальной мезотелиомой, которые ранее получали первую линию химиотерапии препаратами платины и имели рентгенологические признаки прогрессирования заболевания, были случайным образом распределены (2:1) для получения ниволумаба в фиксированной дозе 240 мг каждые 2 недели в течение 30 минут внутривенно или плацебо до прогрессирования заболевания или максимум до 12 месяцев. Рандомизированную последовательность генерировали с помощью интерактивной системы веб-ответа (Alea); пациентов стратифицировали в соответствии с эпителиоидной и неэпителиоидной морфологией и распределяли случайным образом в блоки размером 3 и 6. Для участников и лечащих врачей распределение по группам было замаскировано.
Комбинированными первичными конечными точками были оцениваемые исследователем выживаемость без прогрессирования заболевания и общая выживаемость. Все случайно распределенные пациенты были включены в популяцию оценки безопасности, которую анализировали в соответствии с распределением по группам.
В период с мая 2017 г. по март 2020 г. было набрано 332 пациента, из которых 221 (67%) были рандомизированы в группу ниволумаба, а 111 (33%) - в группу плацебо. Медиана продолжительности последующего наблюдения составляла 11,6 месяца (IQR 7,2–16,8). Медиана выживаемости без прогрессирования составила 3,0 месяца (95% ДИ 2,8–4,1) в группе ниволумаба по сравнению с 1,8 месяца (1,4–2,6) в группе плацебо (скорректированное отношение рисков [ОР] 0,67; p=0,0012). Медиана общей выживаемости составила 10,2 месяца (95% ДИ: 8,5-12,1) в группе ниволумаба по сравнению с 6,9 месяца (5,0-8,0) в группе плацебо (скорректированное ОР: 0,69; p=0,0090). Наиболее частыми связанными с лечением нежелательными явлениями 3 степени тяжести и выше были диарея (шесть [3%] из 221 в группе ниволумаба в сравнении с двумя [2%] из 111 в группе плацебо) и инфузионные реакции (шесть [3%] в сравнении с 0). Серьезные нежелательные явления развились у 90 (41%) пациентов в группе терапии ниволумабом и у 49 (44%) пациентов в группе плацебо. Ни в одной из групп случаев смерти, связанных с применением препарата, зарегистрировано не было.
Ниволумаб — это препарат, который может принести пользу пациентам со злокачественной мезотелиомой и прогрессированием заболевания на фоне первой линии терапии, - делают вывод авторы.